Aducanumab – Il primo farmaco contro l’Alzheimer fa discutere

Approvato ad inizio giugno dalla FAD l’Aduhelm (Aducanumab), il primo e unico farmaco contro il morbo di Alzheimer; nonostante i freddi risultati dei trial clinici potrebbe gettare le basi per una terapia molto più efficace in tempi brevi.

Il morbo di Alzheimer, più propriamente malattia di Alzheimer-Perusini, prende il nome da Alois Alzheimer, neurologo tedesco che per la prima volta nel 1907 ne descrisse i sintomi e gli aspetti neuropatologici. All’esame autoptico il medico notò segni particolari nel tessuto cerebrale di una donna che era morta in seguito a una insolita malattia mentale: evidenziò la presenza di agglomerati, poi definiti placche amiloidi, e di fasci di fibre aggrovigliate, i viluppi neuro-fibrillari.

Oggi le placche formate da proteine amiloidi e i viluppi vengono considerati gli effetti sui tessuti nervosi di una malattia di cui, nonostante i grossi sforzi messi in campo, ancora non si conoscono le cause.

Il morbo si manifesta con lievi problemi di memoria, fino a concludersi con grossi danni ai tessuti cerebrali. Nel corso della malattia i deficit cognitivi si acuiscono e possono portare il paziente a gravi perdite di memoria, a porre più volte le stesse domande, a perdersi in luoghi familiari, all’incapacità di seguire delle indicazioni precise, ad avere disorientamenti sul tempo, sulle persone e sui luoghi, ma anche a trascurare la propria sicurezza personale, l’igiene e la nutrizione.

I numeri dell’Alzheimer

L’alzheimer è la forma più comune di demenza degenerativa progressivamente invalidante con esordio prevalentemente in età presenile. Si stima che circa il 50-70% dei casi di demenza sia dovuta a tale condizione, mentre il 10-20% a demenza vascolare. L’aumento dell’aspettativa di vita nei paesi sviluppati suggerisce che entro il 2050 ne sarà affetta 1 persona su 85 a livello globale.

Aducanumab, una storia travagliata

Sviluppato dalla statunitense Biogen, l’aducanumab si basa sull’evidenza scientifica che ogni paziente affetto da Alzheimer presenta placche amioloidi e ammassi neurofibrillari a livello cerebrale. Negli anni si è tentato, infruttuosamente, di ridurre queste masse alfine di ridurre i danni associati, ovvero la perdita di memoria e di cognizione del mondo attorno a sé.

Quello di Biogen è un flebile successo rispetto agli anni precedenti: i due ultimi studi di fase III, 221AD302 EMERGE e 221AD301 ENGAGE, sono terminati prematuramente in quanto i risultati ottenuti non si sono dimostrati significativi.

Nei due trial, con coorte di pazienti affetti da morbo in fase precoce, si è registrato un rallentamento del declino cognitivo di 0,3 punti (su una scala da 0 a 18) nel primo caso e nessun miglioramento nel secondo, senza contare gli effetti collaterali della terapia, come l’edema cerebrale registrato nel 40% dei pazienti in cura.

Un fallimento su tutti i fronti?

L’aducanumab probabilmente non sarà il farmaco definitivo nella lotta all’Alzheimer, ma permetterà di gettare le basi verso una visione più moderna della malattia. La volontà di Biogen di portare avanti gli studi aprirà certamente le porte a nuove possibilità di intervento, in un ambito in cui la ricerca – dettata anche dalla difficoltà nella comprensione dei meccanismi del cervello – fatica a prendere seriamente piede.

Gli studi che hanno condotto all’approvazione hanno documentato la riduzione del deposito di amiloide nel cervello dei pazienti trattati e pur mancando ancora la conferma che questo dato strumentale correli con un reale miglioramento clinico la notizia è senza dubbio importante.

Gioacchino Tedeschi, presidente della Società Italiana di Neurologia

FAQ

Per saperne di più

L’Alzheimer Association ha pubblicato un webinar gratuito di trenta minuti in cui viene presentato più nel dettaglio il trattamento a base di aducanumab e quali sono le prospettive per il futuro. L’intervento è disponibile in inglese.

Riferimenti

ReferencesIt RA. La Fda ha approvato un nuovo farmaco contro l’Alzheimer [Internet]. AGI – Agenzia Italia. 2021 [cited 2021 Jun 30]. Available from: https://www.agi.it/estero/news/2021-06-07/fda-approva-nuovo-farmaco-per-alzheimer-12834956/

Aducanumab Approved for Treatment of Alzheimer’s Disease [Internet]. Alz.org. [cited 2021 Jun 30]. Available from: https://www.alz.org/alzheimers-dementia/treatments/aducanumab-noticias

Aducanumab, luci ed ombre per il primo farmaco per l’Alzheimer [Internet]. Fondazioneveronesi.it. 2021 [cited 2021 Jun 30]. Available from: https://www.fondazioneveronesi.it/magazine/articoli/neuroscienze/aducanumab-luci-ed-ombre-per-il-primo-farmaco-per-lalzheimer

Online RA. Aducanumab, l’entusiasmo che fa discutere [Internet]. Aboutpharma.com. 2021 [cited 2021 Jun 30]. Available from: https://www.aboutpharma.com/blog/2021/06/09/aducanumab-lentusiasmo-che-fa-discutere/

EpiCentro. Malattia di alzheimer – EpiCentro – Istituto Superiore di Sanità [Internet]. Iss.it. [cited 2021 Jun 30]. Available from: https://www.epicentro.iss.it/alzheimer/

Cita l'articolo
Fiore A. Aducanumab – Il primo farmaco contro l’Alzheimer fa discutere [Internet]. 2021 Lug [cited 2024 Apr 16]. Available from: https://www.guarinolab.it/blog/aducanumab-il-primo-farmaco-contro-lalzheimer-fa-discutere/